Pacienții obezi reduc greutatea, foamea pe setmelanotidă, spectacole de încercare
Tratamentul cu setmelanotidă continuă să asigure o scădere semnificativă în greutate la doi ani la șase din nouă pacienți cu sindrom Bardet-Biedl (BBS) care participă la un proces în curs de fază 2/3. De asemenea, cinci pacienți au înregistrat o scădere semnificativă a foamei.
Aceste descoperiri susțin rezultatele raportate anterior de dezvoltatorul tratamentului Rhythm Pharmaceuticals.
Începând cu luna august, reducerea medie a greutății în proba de coș a fost de 22,2%. Dintre trei subiecți cu sindrom Alström, unul a arătat o scădere în greutate cu 20% și o reducere cu 25% a scorului foamei, un altul nu a slăbit, dar a arătat o scădere cu 38% a foamei și un control îmbunătățit al diabetului, iar al treilea pacient Pierdere în greutate cu 6%, fără modificări ale foamei. Toți trei intenționează să rămână pe setmelanotidă în studiul de extensie pe termen lung.
Studiul (NCT03013543) se numește studiu de coș, deoarece testează o terapie în diferite condiții legate de calea receptorului melanocortinei-4 (MC4R). Mutațiile genelor de-a lungul acestei căi, cum ar fi POMC, PCSK1, LEPR și MC4R, sunt cauze frecvente ale obezității genetice.
Setmelanotide este un agonist MC4R destinat restaurării funcției căii MC4R. SUA. Administrația pentru alimente și medicamente a acordat desemnarea setmelanotidă de terapie avansată pentru a trata obezitatea cauzată de mutațiile căii MC4R. Recent, Comitetul pentru produse medicamentoase orfane, un braț al Agenției Europene pentru Medicamente, a favorizat denumirea setmelanotidă de medicament orfan pentru tratarea BBS.
Studiul de coș de un an evaluează terapia la pacienții, cu vârsta de 12 ani și peste, cu obezitate severă și hiperfagie sau pofte alimentare excesive. Medicamentul se administrează o dată pe zi prin injectare subcutanată (sub piele).
Inițial, indicațiile țintă erau deficit de POMC, deficit de LEPR, BBS și sindromul Alstrm. Dar, la un eveniment recent de cercetare și dezvoltare din New York, Rhythm a anunțat includerea a patru tulburări genetice rare de obezitate genetică în studiul său: deficit de SRC1, deficit de SH2B1, deficit de MC4R și sindrom Smith-Magenis, toate acestea implicând calea MC4R.