Tratamentul Boost pentru MDS Cure Astăzi
Alice McCarthy
Adânc în măduva osoasă se află motivul tulburărilor de sânge clasificate drept sindroame mielodisplazice - celulele stem au dispărut.
La mijlocul anilor 1970, un grup de patologi și clinicieni din întreaga lume s-au adunat de mai multe ori pentru a discuta despre un set de tulburări sanguine cu o asemănare puternică cu leucemia, dar cu diferențe notabile. Cunoscut ca grupul de cooperare franco-american-britanic (FAB), această asamblare a creat o clasificare în 1976, pe care a rafinat-o și a extins-o în 1982, care a definit sindroamele mielodisplazice (MDS).
Denumirile au oferit medicilor capacitatea de a diagnostica și trata mai bine pacienții cu SMD. Dar, chiar dacă medicii au reușit să clasifice mai bine MDS, pacienții au fost încă fără tratamente eficiente. Nu mai este adevărat. În ultimii doi ani, Food and Drug Administration a aprobat mai multe terapii, iar altele sunt supuse testelor, oferind unor pacienți perspectiva unei mai bune calități a vieții și, eventual, schimbarea cursului natural al bolii.
Chet Hodge, un inginer aerospațial în vârstă de 71 de ani, din Mesa, Arizona, a fost diagnosticat în urmă cu cinci ani cu o formă ușoară de MDS și s-a simțit șters de cele mai multe ori. În ciuda faptului că a primit mai mult de cinci transfuzii de sânge pentru a-i restabili numărul de celule sanguine, alinarea a fost doar parțială. Curând i s-a pus Revlimid® (lenalidomidă), unul dintre cele trei medicamente noi pentru o boală lipsită de opțiuni notorii. „În decurs de o lună de la administrarea medicamentului, numărul de celule din sânge a început să revină”, spune Hodge, care nu a avut o transfuzie de patru ani.
MDS apare atunci când celulele stem mutante din măduva osoasă produc celule sanguine disfuncționale numite explozii, rezultând un număr scăzut de unul sau mai multe tipuri de celule sanguine, inclusiv globule roșii, globule albe sau trombocite. („Mielo” se referă la măduvă și „displazie” înseamnă anormal.)
Deficiențele de celule sanguine rezultate sau citopenii explică primele simptome observate în mod obișnuit cu boala: oboseală extremă, slăbiciune, vânătăi, infecții, sângerări și febră. „Eram obosit până la 11 dimineața”, își amintește Hodge. - M-am gândit serios să mă retrag.
Dar Hodge și mulți alții ca el se bucură acum de vieți ușurate de multe dintre aceste simptome datorită Revlimid, Vidaza® (azacitidină) și Dacogen) (decitabină). „Aceste trei medicamente au schimbat peisajul tratamentului MDS”, spune John Bennett, MD, cercetător de lungă durată al MDS la Universitatea Rochester din New York și președinte al Fundației MDS. Acestea oferă rezultate surprinzător de pozitive la unii dintre pacienții care răspund la acestea. În cazul lui Hodge, nu numai că oboseala i-a dispărut, dar a făcut orice semn de boală. „M-a pus într-o remisiune completă”, spune el.
Chiar și cu succese, MDS rămâne o boală extrem de dificilă de tratat pentru majoritatea oamenilor, avertizează Charles Schiffer, MD, profesor de medicină și oncologie la Institutul de Cancer Barbara Ann Karmanos de la Școala de Medicină a Universității de Stat Wayne din Detroit. MDS este de obicei o boală progresivă, aproximativ 20% dintre pacienți dezvoltând în cele din urmă leucemie mieloidă acută (LMA). Din acest motiv, MDS a fost clasificată anterior ca o preleucemie.
În timp ce majoritatea medicilor consideră astăzi MDS un tip de cancer, unele instituții, cum ar fi Stanford Comprehensive Cancer Center, încă nu clasifică boala drept o afecțiune malignă, care poate fi confuză pentru mulți pacienți. Cercetările și clasificarea ulterioară a SMD creează mai mult o distincție între SMD și tulburări benigne de sânge, ceea ce duce la definirea formală a bolii drept cancer de către Institutul Național al Cancerului, Organizația Mondială a Sănătății și numeroase instituții și organizații pentru cancer. „SMD este o tulburare malignă a măduvei osoase”, spune Dr. Bennett. „Trebuie să scoatem asta mai mult”.
În timp ce aproximativ 10.000 până la 15.000 de cazuri noi de MDS sunt diagnosticate în fiecare an în Statele Unite, puțin mai des la bărbați, unii experți estimează că numărul este de fapt mult mai mare. „Cred că avem într-adevăr o populație de la 20.000 la 25.000, și acesta este tipul aisbergului”, spune Dr. Bennett. „Pot exista încă 50.000 până la 100.000 de bătrâni americani care probabil au MDS nediagnosticat”. Combinați populația îmbătrânită de baby boomer cu diagnostice îmbunătățite pentru a identifica pacienții cu SMD mai precis, iar numărul persoanelor diagnosticate cu SMD va crește în mod inevitabil.
Deși vârsta medie a diagnosticului SMD este de 70 de ani, boala poate afecta persoanele mai tinere. „Aveam 51 de ani când am fost diagnosticat”, spune Robin Whittemore din Easley, Carolina de Sud. Whittemore a dezvoltat MDS legat de terapie sau secundar, în urma tratamentului pentru cancerul de sân, pe care l-a primit cu câțiva ani înainte, care a inclus Adriamicină® (doxorubicină), un medicament care prezintă un risc de cancer secundar. Whittemore se numără printre aproximativ 20 la sută din cazurile de SMD secundare cu o cauză cunoscută: expunerea la anumite tipuri de chimioterapie sau tratament cu radiații pentru cancerele anterioare; expunerea la anumite substanțe chimice, cum ar fi benzenul; și anemia Fanconi, o boală congenitală rară.
În timp ce cercetătorii știu că genele joacă un rol în majoritatea cazurilor primare de SMD, cauza este în mare parte necunoscută. „Poate că se poate datora faptului că trăim într-un mediu în care măduva osoasă este în mod continuu provocată de zeci de ani de radiații, pericole profesionale și alte influențe care sunt slab identificate”, spune Dr. Bennett. Capacitatea ADN-ului măduvei osoase de a se repara în mod optim este limitată. Enzimele reparatoare îmbătrânesc în cele din urmă, spune Dr. Bennett, ducând la o situație în care următoarea modificare este reparată necorespunzător și mai devreme sau mai târziu o persoană ajunge cu o celulă stem din sânge deteriorată care crește în detrimentul celulelor normale.