Medicamentul pentru obezitate Xconomy Rhythm Pharma atinge obiectivele fazei 3, planificată de FDA
Frank Vinluan
7 august 2019
Un medicament Rhythm Pharmaceuticals dezvoltat pentru a reduce creșterea în greutate și foamea lacomă în tulburările de obezitate genetică a atins obiectivele a două studii clinice în stadiu târziu, iar compania intenționează acum să depună aprobări FDA la sfârșitul acestui an sau la începutul anului 2020.
Miercuri, Rhythm (NASDAQ: RYTM) a anunțat datele preliminare de fază 3 pentru medicamentul său, setmelanotida, în două tulburări rare de obezitate moștenite: deficit de pro-opiomelancortină (POMC) și deficit de receptor de leptină (LEPR). În ambele boli, compania din Boston a declarat că medicamentul său a atins principalele obiective de reducere a greutății. Dintre pacienții care nu au slăbit suficient pentru a atinge obiectivul principal al studiului, Rhythm a spus că unii au raportat încă reduceri semnificative ale foamei.
Prețul acțiunilor companiei a crescut cu peste 19% la 22,63 dolari la știri.
Medicamentul Rhythm’s vizează receptorul melancortinei 4 sau MC4, o proteină care joacă un rol în reglarea poftei de mâncare și a greutății. În tulburările rare de obezitate genetică, cum ar fi POMC și LEPR, această proteină nu funcționează corespunzător, ducând la foamea insaciabilă care determină pacienții să mănânce în exces și să devină obezi sever la începutul vieții.
Setmelanotida este un medicament peptidic injectabil dezvoltat pentru a stimula activitatea MC4. Rhythm și-a testat medicamentul în studii deschise, cu un singur braț, înrolând pacienți cu vârsta de 6 ani sau mai mult. Scopul principal al ambelor studii de un an a fost realizarea pierderii în greutate cu 10% comparativ cu măsurile istorice ale acestei populații de pacienți. Obiectivele secundare includeau reducerea greutății corporale și a foamei măsurate în conformitate cu o scară de evaluare a foamei.
În POMC, Rhythm a raportat că opt din 10 pacienți au atins obiectivul principal al studiului. În medie, pacienții au pierdut 25,4% din greutate. Reducerea medie a scorului foamei a fost de 27,9%. După un an de tratament, pierderea medie în greutate a fost de 70,2 kilograme. Dintre cei doi pacienți care nu au îndeplinit obiectivul principal de scădere în greutate, Rhythm a spus că unul a avut alte probleme de sănătate care au făcut dificilă evaluarea răspunsului la medicament. Celălalt pacient a avut o variantă genetică care poate să nu fie legată de POMC, a spus compania.