4 noi tulburări de obezitate genetică adăugate la faza 2 de testare a setmelanotidei, spune ritmul

Rhythm Pharmaceuticals intenționează să-și extindă studiul în curs de fază 2, care investighează setmelanotida ca tratament pentru obezitate. Studiul extins va include patru tulburări suplimentare de obezitate genetică cauzate de o cale anormală a receptorului melanocortinei-4 (MC4R).

faza

Anunțul vine după testarea genetică a aproape 14.000 de pacienți cu debut precoce, obezitatea severă sugerând că setmelanotida ar putea trata și persoanele cu aceste tulburări.

Obezitatea genetică este adesea cauzată de mutații ale genelor de-a lungul căii MC4R, cum ar fi POMCB (pro-opiomelanocortină), B PCSK1B (prohormon convertaza 1), B LEPRB (receptorul leptinei) și B MC4R.

Această cale joacă un rol vital în controlul foametei și al echilibrului energetic (câte calorii consumăm și câte ardem). Când sunt perturbați, pacienții dezvoltă obezitate severă, cu debut precoce și o foame excesiv de nesățuită, o afecțiune numită hiperfagie.

Studiul Rhythm (NCT03013543) se numește studiu de coș, deoarece evaluează o terapie în diferite condiții legate de o singură cale. Inițial a avut ca scop evaluarea activatorului său de cale MC4R, setmelanotida, la persoanele cu deficit de POMC, deficit de LEPR, sindromul Bardet-Biedl și sindromul Alstrstrm - toate tulburările de obezitate legate de calea MC4R.

Odată cu extinderea, procesul va fi deschis și persoanelor cu deficit de SRC1, deficit de SH2B1, deficit de MC4R și sindrom Smith-Magenis. În prezent se înscrie pe site-uri din întreaga S.U.A. și în Europa; informațiile sunt disponibile aici.

Pacienții vor primi o injecție setmelanotidă o dată pe zi sub piele. Eficacitatea se măsoară în principal prin efectul medicamentului asupra pierderii în greutate. Alte măsuri includ efectul său asupra foamei, masei grase corporale și sensibilității la insulină, precum și posibilele sale efecte secundare. Studiul durează un an.