Vechiul medicament oferă o nouă speranță copiilor cu tulburări devastatoare. Fenfluramina reduce crizele
Fenfluramina reduce convulsiile, este sigură pentru pacienții cu dravet, arată studiul
Un medicament care a ajutat cândva adulții obezi să piardă în greutate, dar care a fost retras de pe piață din cauza riscurilor cardiace, poate fi sigur și eficient pentru copiii cu o tulburare convulsivă care pune viața în pericol, numită sindromul Dravet, spun cercetătorii de la UCSF Benioff Spitale pentru copii și alte tratamente majore centre.
Medicamentul fenfluramină - o jumătate din cocktailul de pierdere în greutate prescris fen-phen - a fost dezvoltat pentru uz pediatric și a constatat că reduce numărul de convulsii cu mai mult de jumătate pentru mulți pacienți cu sindrom Dravet, potrivit studiului lor, care publică în Lancet pe Dec. 17, 2019.
Cei 119 participanți la studiu aveau între 2 și 18 ani, cu o vârstă medie de 9 ani, și au fost diagnosticați cu sindromul Dravet, o formă de epilepsie rezistentă la tratament care se dezvoltă în copilărie și afectează unul din 15.700 de copii născuți în fiecare an. Sindromul se caracterizează prin convulsii prelungite și frecvente, întârzieri în dezvoltare, tulburări de vorbire, tulburări de somn și probleme de comportament și sănătate. În mod tragic, aproximativ 10 până la 15% dintre pacienții cu Dravet mor până la vârsta de 25 de ani de la așa-numita moarte subită neașteptată, care se poate datora ritmului cardiac neregulat declanșat de convulsii sau sufocare.
„Dacă copiii cu sindromul Dravet pot fi diagnosticați și tratați în mod eficient când sunt tineri, pot fi scutiți de întârzierile neurodezvoltării cauzate de convulsii repetate”, a declarat co-autorul Joseph Sullivan, MD, profesor de neurologie și pediatrie la UCSF Benioff Spitalele pentru copii și director al Centrului de Excelență pentru Epilepsie Pediatrică. Rezultatele acestui studiu pot avea implicații semnificative asupra calității vieții pentru pacienții cu sindromul Dravet și familiile acestora.
Participanții, care au avut în medie 40 de convulsii convulsive în luna dinaintea procesului, în ciuda regimului curent de medicamente, au fost înscriși la spitale din Statele Unite, Canada, Australia și Europa. Aceștia au fost repartizați la unul dintre cele trei grupuri din acest studiu de fază 3: 0,7 mg/kg/zi de fenfluramină, cu o doză zilnică maximă de 26 mg pe zi; o doză mai mică de 0,2 mg/kg/zi; sau placebo, împreună cu medicamentele lor actuale.
O doză mai mare de studiu înseamnă mai puține crize
Cercetătorii au descoperit că pacienții care au primit cea mai mare dintre cele două doze de studiu au avut cu 62% mai puține convulsii pe lună decât cei tratați cu placebo și că cei cu doza mai mică au avut cu 32% mai puține convulsii pe lună decât participanții la placebo. Cel mai lung interval mediu fără crize a fost de 25 de zile pentru grupul cu doze mai mari, 15 pentru grupul cu doză mai mică și nouă zile pentru cei care au primit placebo.