Un nou medicament pentru eczeme severe are succes în 2 noi procese - The New York Times

Boala se caracterizează printr-o erupție cutanată pruriginoasă, care poate acoperi aproape toată pielea. Mâncărimea constantă, ca să nu spun nimic despre desfigurare, poate fi atât de insuportabilă încât mulți pacienți consideră sinuciderea. Nu a existat niciodată un tratament sigur și eficient.

Sâmbătă, rezultatele a două mari studii clinice ale unui nou medicament au oferit speranță aproximativ 1,6 milioane de adulți americani cu o formă necontrolată, moderată până la severă a bolii, dermatita atopică, care este un tip de eczemă.

Majoritatea pacienților care au primit medicamentul activ, dupilumab, în locul unui placebo au raportat că mâncărimea a început să scadă în decurs de două săptămâni și a dispărut în câteva luni, pe măsură ce pielea lor a început să se curețe. Aproape 40 la sută dintre participanții la tratament au văzut că toate sau aproape toate erupțiile lor dispar.

Pentru unii, ușurarea a fost aproape instantanee.

„Am știut imediat că mă droghez” și nu placebo, a spus Daniela Velasco, planificatoare de evenimente în Playa del Carmen, Mexic. În câteva săptămâni, erupția urâtă roșie care îi acoperise 90% din corp era aproape dispărută. Chiar mai bine, a spus ea, „pentru prima dată nu am simțit deloc mâncărime”.

Înainte de a intra în proces, dna. Velasco, în vârstă de 36 de ani, a văzut 40 de medici despre boală și a încercat zeci de medicamente și tratamente, fără rezultat. Pentru a participa la studiu, ea a cheltuit mai mult de 95.000 de dolari pentru a zbura în mod regulat la Muntele Sinai din New York și a sta în hoteluri. Și-a dat seama că s-ar putea să primească un placebo, dar a știut, de asemenea, că, atunci când studiul s-a încheiat, toată lumea, inclusiv pacienții cu placebo, va putea obține medicamentul dacă procesul va avea succes.

Medicamentul blochează două molecule specifice ale sistemului imunitar care sunt supraproduse la pacienții cu această și alte boli alergice. Singurele efecte secundare au fost o ușoară creștere a conjunctivitei, o inflamație a membranei externe a ochiului și umflarea la locul injectării.

„Acesta este un studiu de referință”, a spus Dr. Mark Boguniewicz, expert în dermatită atopică la National Jewish Health și la Școala de Medicină a Universității din Colorado, care nu a fost implicat în studiu. „Pentru noi în cazul dermatitei atopice, intrăm într-o nouă eră”.

Studiile, care au durat 16 săptămâni și au implicat aproape 1.400 de persoane, au fost publicate în New England Journal of Medicine.

Dr. George D. Yancopoulos, președintele și directorul științific al Regeneron, care, în parteneriat cu Sanofi, produce medicamentul, a declarat că se așteaptă ca Administrația pentru Alimente și Medicamente să se pronunțe asupra dupilumab până pe 29 martie 2017. Numele de marcă al medicamentului va fi Dupixent . Agenția a acordat statutul de descoperire a drogurilor, care oferă dezvoltarea și revizuirea accelerată a medicamentelor pentru bolile grave sau care pun viața în pericol.

Dr. Yancopoulos a refuzat să speculeze prețul dupilumab, spunând doar că va fi „în concordanță cu valoarea medicamentului”. Este un medicament biologic, cel mai scump, și se injectează la fiecare două săptămâni.

Experții în dermatită atopică au declarat că au tânjit după un tratament sigur și extrem de eficient. În disperare, unii au prescris alte medicamente off-label, cum ar fi imunosupresoare puternice sau doze mari de steroizi, care sunt departe de a fi ideale deoarece, chiar dacă au ajutat, efectele lor secundare pot fi severe - insuficiență renală cu imunosupresoare, pierderea osoasă și chiar pauze psihotice cu steroizi cu doze mari.