Tratamentul sindromului diencefalic cu chimioterapie - Gropman - 1998 - Cancer - Wiley Online
Instrumente
Urmăriți jurnalul
Creștere, răspuns tumoral și control pe termen lung
Departamentul de Neurologie, Centrul Medical Național al Copiilor și Universitatea George Washington, Washington, D.C.
Departamentul de Neurologie, Centrul Medical Național al Copiilor, 111 Michigan Avenue, Washington, D.C. 20010 === Căutați mai multe lucrări ale acestui autor
Departamentul de Neurologie, Centrul Medical Național al Copiilor și Universitatea George Washington, Washington, D.C.
Departamentul de Oncologie, Centrul Medical Național al Copiilor și Universitatea George Washington, Washington, D.C.
Departamentul de Neuroradiologie, Centrul Medical Național al Copiilor și Universitatea George Washington, Washington, D.C.
Departamentul de Oncologie, Spitalul pentru Copii Riley, Indianapolis, Indiana
Departamentul de Oncologie, Spitalul pentru Copii și Centrul Medical, Seattle, Washington
Departamentul de Oncologie, Spitalul pentru Copii și Centrul Medical, Seattle, Washington
Departamentul de Oncologie, Spitalul de Copii din Pennsylvania, Philadelphia, Pennsylvania
Departamentul de Oncologie, Spitalul de Copii din Pennsylvania, Philadelphia, Pennsylvania
Departamentul de Oncologie Hematologică Pediatrică, Baza Forțelor Aeriene Wright Patterson, Ohio
Departamentul de Oncologie, Centrul Medical Național al Copiilor și Universitatea George Washington, Washington, D.C.
Departamentul de Pediatrie, Memorial Sloan - Kettering Cancer Center, New York, New York
Departamentul de Neurologie, Centrul Medical Național al Copiilor și Universitatea George Washington, Washington, D.C.
Departamentul de Neurologie, Centrul Medical Național al Copiilor, 111 Michigan Avenue, Washington, D.C. 20010 === Căutați mai multe lucrări ale acestui autor
Departamentul de Neurologie, Centrul Medical Național al Copiilor și Universitatea George Washington, Washington, D.C.
Departamentul de Oncologie, Centrul Medical Național al Copiilor și Universitatea George Washington, Washington, D.C.
Departamentul de Neuroradiologie, Centrul Medical Național al Copiilor și Universitatea George Washington, Washington, D.C.
Departamentul de Oncologie, Spitalul pentru Copii Riley, Indianapolis, Indiana
Departamentul de Oncologie, Spitalul pentru Copii și Centrul Medical, Seattle, Washington
Departamentul de Oncologie, Spitalul pentru Copii și Centrul Medical, Seattle, Washington
Departamentul de Oncologie, Spitalul de Copii din Pennsylvania, Philadelphia, Pennsylvania
Departamentul de Oncologie, Spitalul de Copii din Pennsylvania, Philadelphia, Pennsylvania
Departamentul de Oncologie Hematologică Pediatrică, Baza Forțelor Aeriene Wright Patterson, Ohio
Departamentul de Oncologie, Centrul Medical Național al Copiilor și Universitatea George Washington, Washington, D.C.
Departamentul de Pediatrie, Memorial Sloan - Kettering Cancer Center, New York, New York
Prezentat parțial la cea de-a 25-a reuniune anuală a Societății de Neurologie a Copilului, Minneapolis, Minnesota, 23-25 septembrie 1996.
Abstract
FUNDAL
Sindromul diencefalic (DS), care se manifestă prin emaciație progresivă și eșecul de a prospera la un sugar aparent alert, vesel, se datorează de obicei unui gliom hipotalamic de grad scăzut. Tratamentul cu intervenții chirurgicale agresive și/sau radioterapie are un succes variabil în controlul bolii și poate duce la sechele neurologice severe. Chimioterapia s-a dovedit recent a fi eficientă la pacienții cu gliomi de grad scăzut din copilărie, dar este utilizată rar la cei cu DS.
METODE
Autorii au evaluat eficacitatea unui regim de carboplatină și vincristină pentru îmbunătățirea greutății, provocând contracția tumorii și întârzierea necesității terapiilor alternative la șapte copii (cu vârste cuprinse între 9 și 20 de luni; vârstă mediană, cu 11 luni) cu DS. Cinci pacienți au cântărit mai puțin decât percentila a 5-a pentru vârsta lor la începutul studiului, unul a cântărit în percentila a 10-a și unul a cântărit în percentila a 25-a.
REZULTATE
La urmărire (interval, 6-54 luni; mediană, 28 luni), greutățile pacienților crescuseră cu 66-95% (mediană, 80%). La imagistica prin rezonanță magnetică, patru pacienți au avut o reducere> 50% a masei tumorale, unul a avut o reducere de 25-50%, iar doi au avut o boală stabilă. La acei pacienți cu răspuns radiografic la tratament, creșterea în greutate a fost realizată cu hrănirea orală la patru din cinci pacienți, în timp ce cei cu boală stabilă au necesitat suplimentarea tubului nazogastric, nazojejunal sau gastrostomic pentru a menține greutatea. Progresia bolii a avut loc la o medie de 24 de luni de la inițierea chimioterapiei și doi pacienți au rămas liberi de boală progresivă la ultima urmărire. Cinci pacienți erau în viață o medie de 59 de luni de la diagnostic. Nevoia de radiații sau alte terapii a fost întârziată la șase din șapte copii. Terapia a fost tolerată fără toxicități semnificative.
CONCLUZIE
Sindromul diencefalic este o afecțiune rară a copilăriei, caracterizată printr-o emaciație profundă cu eșecul de a prospera, în ciuda aportului caloric aparent normal. Aceasta poate include pierderea persistentă în greutate sau incapacitatea de a câștiga în greutate în perioadele de creștere. Descris pentru prima dată în anii 1930 și ulterior recunoscut și redefinit de Russell în 1951, 1, 2 majoritatea cazurilor de sindrom diencefalic se datorează glioamelor de nivel scăzut ale hipoltalamusului anterior sau ale nervului optic. Astrocitoamele cerebelului și ale celui de-al patrulea ventricul au fost raportate în asociere cu acest sindrom. 3, 4 Trăsăturile clinice asociate includ paloare fără anemie, nistagmus, tremor și dispoziție veselă, chiar euforică. Prezentarea inițială este emaciația, iar diagnosticul poate fi întârziat în absența oricăror descoperiri neurologice.
PACIENTI ȘI METODE
Toți pacienții au efectuat RMN cu sau fără gadoliniu înainte de studiu, după chimioterapie de inducție și după fiecare două cicluri de chimioterapie de întreținere. Toți pacienții au fost obligați să aibă o boală măsurabilă radiografic înainte de inițierea tratamentului. Diagnosticul patologic și răspunsul la terapie au fost determinate de instituția de tratament. Nu a existat histopatologie centrală sau proces de revizuire imagistică. Caracteristicile clinice sau pacienții noștri sunt prezentate în Tabelul 1.
Protocol de tratament
Chimioterapia a fost începută în decurs de 4 săptămâni de la determinarea progresiei tumorii și/sau a biopsiei. Pacienților cu o rezecție mai mică de 50% li s-a permis să înceapă tratamentul după recuperarea după operație. Cei cu o rezecție de 50% sau mai mare trebuie să fi demonstrat progresia tumorală radiografică după operație; înainte de inițiere, erau eligibili pentru chimioterapie. Terapia a fost inițiată cu un regim de inducție a carboplatinei și vincristinei. Carboplatina a fost administrată printr-o perfuzie de 1 oră în doză de 175 mg/m2 săptămânal timp de 4 săptămâni consecutive, urmată de o perioadă de odihnă de 2 săptămâni, apoi a fost reinstituită încă 4 săptămâni. Vincristina în doză de 1,5 mg/m2 (maxim 2 mg) a fost administrată prin apăsare intravenoasă în fiecare săptămână timp de 10 săptămâni. Pacienții cu răspunsuri radiografice obiective sau boală stabilă (definită fie clinic, fie prin neuroimagistică) au fost inițiați chimioterapie de întreținere cu patru doze intravenoase săptămânale de carboplatină 175 mg/m2 și vincristină la 1,5 mg/m2 săptămânal în primele 3 săptămâni din fiecare 4 ciclu săptămânal. A existat o pauză de 3 săptămâni între fiecare ciclu de întreținere și, pentru copiii cu boli stabile sau îmbunătățite, regimul a fost continuat până la 12 cicluri.