Pagina de start - Palvella Therapeutics

Inovație pionieră pentru genodermatoze grave, rare

palvella

Misiunea noastră

Derivat de la cuvântul finlandez pentru „a sluji”, Palvella Therapeutics a fost fondată cu scopul unic de a servi persoanelor care suferă de boli genetice rare grave, fără tratamente aprobate. Prin dezvoltarea de terapii vizate patogenetic care abordează cauzele radicale ale acestor boli, credem că putem îmbunătăți dramatic calitatea vieții.

Domenii de concentrare

Pachyonychia Congenita (PC)

PTX-022 (gel anhidru QTORIN ™ 3,9% rapamicină), aflat în prezent într-un studiu pivot de fază 2/3, își propune să fie primul tratament pentru Pachyonychia Congenita, vizând baza genetică a rădăcinii bolii. PC este o boală genetică rară debilitantă cronică, care determină o mobilitate limitată și dureri severe asupra aspectelor plantare ale picioarelor.

Sindromul Gorlin

Palvella planifică în prezent un studiu clinic de fază 2b pentru PTX-367 (QTORIN ™ rapamicină) pentru pacienții cu sindrom Gorlin. Sindromul Gorlin este o boală genetică rară care determină persoanele afectate să dezvolte până la mii de carcinoame bazocelulare, o formă de tumori cutanate canceroase, de multe ori începând din adolescență.