Nouă speranță pentru pacienții cu miozită corporală inclusă
De Michelle Strausbaugh
Mazen Dimachkie, M.D.
O rază de speranță este la orizont pentru pacienții care se confruntă cu efectele debilitante ale miozitei corporale de incluziune a bolii irositoare de mușchi (IBM). Cercetătorii Centrului Medical al Universității din Kansas care efectuează un studiu comun cu Centrul pentru Boli Neuromusculare al Consiliului de Cercetare Medicală (MRC) de la University College London sunt pregătiți să facă următorul pas în testarea medicamentului, arimoclomolul.
În prezent, nu există tratament pentru IBM, dar cercetările efectuate de parteneriatul KU/UCL, publicat în ediția din 23 martie a Science Translational Medicine, au arătat că medicamentul merită un studiu suplimentar cu privire la potențialul său de a încetini debilitarea invalidantă a pacienților.
Cea mai frecventă boală musculară la persoanele cu vârsta peste 50 de ani, IBM este incurabilă și provoacă degenerescență musculară progresivă care duce la dizabilități severe, paralizie și dependență.
„IBM este o boală despre care nimeni nu a auzit până când nu îi afectează pe ei sau pe cineva din familia lor”, a spus Richard Barohn, MD, vicecancelar pentru cercetare al KU Medical Center și președinte al departamentului de neurologie și autor co-senior al studiu.
IBM la început împiedică și mai târziu restricționează sever activitățile de zi cu zi ale pacienților. Inflamația are ca rezultat pierderea dexterității degetelor, care progresează până la pierderea totală a funcției mâinii. Slăbiciunea mușchilor coapsei are ca rezultat căderea și majoritatea pacienților au nevoie de un baston sau de un walker în termen de cinci ani de la diagnostic, apoi de un scaun cu rotile sau de un scuter după 10 ani. Mai mult de jumătate dintre pacienții cu IBM vor avea dificultăți la înghițire, ceea ce poate duce la o alimentație deficitară.
"Din multe puncte de vedere, este ca muschii Alzheimer", a spus Barohn. „Apare la o populație mai în vârstă și același tip de proteine se acumulează în creierul persoanelor cu Alzheimer, cum se acumulează în mușchii celor cu IBM.”
„Aceasta este o situație gravă”, a spus Mazen M. Dimachkie, MD, profesor de neurologie și director al diviziei neuromusculare de la KU Medical Center și autor co-senior al studiului. "Nu avem un tratament care să funcționeze, dar suntem în căutare de a găsi unul".
Ceea ce au observat oamenii de știință până acum este că țesutul muscular de la pacienții cu IBM conține multe proteine pliate greșit, pe care Dimachkie le-a comparat cu bucăți de hârtie mototolite. „Nu poți scrie pe o bucată de hârtie mototolită”, a spus el. Dar Dimachkie a spus că arimoclomolul ar putea fi instrumentul potrivit pentru a replia aceste proteine sau a le elimina. Medicamentul a făcut parte dintr-un studiu anterior Centrul Medical KU a făcut parte pentru a determina dacă a fost sigură administrarea pacienților cu scleroză laterală amiotrofică (SLA).
"Cercetarea, din păcate, este un proces lent, care necesită multă muncă", a spus Dimachkie. "Are nevoie de timp, resurse și finanțare. Este nevoie de colaborare între noi, UCL și Orphazyme, compania care deține în prezent acest medicament experimental."