FDA aprobă prima terapie orientată pentru tratarea formei agresive de cancer pulmonar FDA
Comunicat de presă al FDA
Astăzi, S.U.A. Food and Drug Administration a aprobat Tabrecta (capmatinib) pentru tratamentul pacienților adulți cu cancer pulmonar cu celule mici (NSCLC) care s-a răspândit în alte părți ale corpului. Tabrecta este prima terapie aprobată de FDA pentru tratarea NSCLC cu mutații specifice (cele care duc la tranziția mezenchimato-epitelială sau la trecerea peste exonul 14 al MET).
De asemenea, FDA a aprobat testul FoundationOne CDx (F1CDx) ca diagnostic însoțitor pentru Tabrecta astăzi. Majoritatea pacienților au prezentat probe tumorale care au fost testate pentru mutații care duc la trecerea exonului 14 din MET folosind teste locale și confirmate cu F1CDx, care este un dispozitiv de diagnosticare in vitro bazat pe secvențierea următoarei generații, care este capabil să detecteze mai multe mutații, inclusiv mutații care conduc la MET exonul 14 sărind.
„Cancerul pulmonar este din ce în ce mai împărțit în mai multe subgrupuri de populații definite molecular, cu medicamente dezvoltate pentru a viza aceste grupuri specifice”, a declarat Richard Pazdur, MD, director al Centrului de Excelență Oncologic al FDA și director interimar al Biroului de Boli Oncologice din Centrul FDA pentru evaluarea și cercetarea medicamentelor. „Tabrecta este prima aprobare specifică pentru tratamentul pacienților cu cancer pulmonar cu celule mici, ale căror tumori prezintă mutații care duc la trecerea peste exonul 14 al MET. Această populație de pacienți are acum o opțiune pentru o terapie țintită, pe care nu o aveau înainte de astăzi. "
NSCLC este o boală în care se formează celule canceroase maligne în țesuturile plămânului. Este cel mai frecvent tip de cancer pulmonar, cu până la 90% din toate carcinoamele pulmonare care se încadrează în categoria non-celule mici. NSCLC apare atunci când celulele sănătoase devin anormale și cresc rapid. Un pericol al acestei forme de cancer este acela că există o mare probabilitate ca celulele canceroase să se răspândească de la plămâni la alte organe și părți ale corpului. Metastaza cancerului constă dintr-o serie secvențială de evenimente, iar saltarea MET exon 14 este recunoscută ca un eveniment critic pentru metastaza carcinoamelor. Mutațiile care duc la saltarea exonului 14 MET se găsesc la 3-4% dintre pacienții cu cancer pulmonar.
Tabrecta este un inhibitor al kinazei, ceea ce înseamnă că funcționează prin blocarea unei enzime cheie care are ca rezultat contribuirea la oprirea creșterii celulelor tumorale. FDA a aprobat Tabrecta pe baza rezultatelor unui studiu clinic care a implicat pacienți cu NSCLC cu mutații care duc la omiterea exonului 14 MET, receptorul factorului de creștere epidermic (EGFR) de tip sălbatic și statusul negativ al limfom kinazei anaplazice (ALK) și cel puțin unul leziune măsurabilă.
În timpul studiului clinic, participanții au primit Tabrecta 400 mg pe cale orală de două ori pe zi până la progresia bolii sau toxicitate inacceptabilă. Măsura principală a rezultatului eficacității a fost o rată de răspuns globală (ORR), care reflectă procentul de participanți care au avut o anumită cantitate de contracție tumorală. O măsură suplimentară a rezultatului eficacității a fost durata răspunsului (DOR). Populația de eficacitate a inclus 28 de pacienți care nu au fost supuși tratamentului pentru NSCLC și 69 de pacienți tratați anterior. ORR pentru cei 28 de participanți a fost de 68%, 4% având un răspuns complet și 64% având un răspuns parțial. ORR pentru cei 69 de participanți a fost de 41%, toți având un răspuns parțial. Dintre participanții care au răspuns care nu au fost supuși niciodată tratament pentru NSCLC, 47% au avut o durată de răspuns de 12 luni sau mai mult, comparativ cu 32,1% dintre participanții care au răspuns care au fost tratați anterior.