Terapia genică a obezității în sindromul Prader-Willi de un vector BDNF autoreglator

Rezumatul finanțării

Hiperfagia și dereglarea metabolică asociată este una dintre cele mai mari provocări cu care se confruntă zilnic persoanele cu PWS și familiile lor. Dr. Cao a dezvoltat o terapie genetică care vizează rădăcinile metabolice ale PWS din centrul creierului pentru reglarea energiei. Grupul lor a dezvoltat o abordare folosind o doză unică a unei gene a cărei deficiență este asociată cu obezitatea umană (factor neurotrofic derivat din creier sau BDNF). Această terapie genetică este extrem de eficientă la modelele animale de obezitate, dar nu a fost încă testată la un model animal PWS. Aici, Dr. Cao și echipa vor evalua această abordare nouă a terapiei genice pentru disregularea metabolică într-un model de șoarece PWS.

---