S-ar putea să apară versiuni mai ieftine ale celor mai scumpe medicamente, dar probabil că vor rămâne monopolurile
Yaniv Heled, Universitatea de Stat din Georgia
În luna mai, Food and Drug Administration a emis orientări mult așteptate care ar putea revoluționa prețurile unora dintre cele mai scumpe medicamente de pe piață în S.U.A. și, eventual, la nivel global.
În acest document, FDA explică producătorilor de medicamente cum să își dezvolte propriile versiuni copiat ale unei clase speciale de medicamente numite biologici. Spre deosebire de majoritatea medicamentelor, substanțele biologice nu sunt sintetizate chimic, ci sunt produse, în cea mai mare parte, în interiorul organismelor vii. Acest lucru le face complicate de fabricat și dificil de imitat.
Noile îndrumări ale FDA vor permite producătorilor de medicamente să își creeze propriile versiuni mai ieftine de substanțe biologice care ar putea fi substituite automat unul altuia, inclusiv de către farmaciști. La fel cum s-a întâmplat cu medicamentele „generice”, aducerea concurenței pe piețele de produse biologice va, sperăm, să scadă prețurile acestor medicamente. Dar, nu este clar în ce măsură sau dacă ghidarea va face acest lucru pentru toți biologicii.
În calitate de cercetător juridic specializat în reglementarea noilor biotehnologii, am urmărit eforturile din ultimii 10-12 ani pentru a aduce concurența pe piețele de produse biologice din Statele Unite. Așadar, sunt încântat să văd modul în care noua orientare a FDA afectează concurența în materiile biologice și dacă crește în cele din urmă accesul pacienților la aceste medicamente.
De ce sunt atât de scumpe biologicii?
După maturarea tehnologiei ADN-ului recombinant în anii 1970, biologicii au apărut ca o clasă proeminentă de produse farmaceutice. Pentru a ilustra, șapte din cele mai bine vândute 10 produse farmaceutice în 2018 au fost produse biologice, inclusiv Humira, Opdivo, Keytruda, Enbrel, Herceptin, Avastin și Rituxan. Cel mai bine vândut medicament din lume, Humira, care este prescris pentru o varietate de boli autoimune, inclusiv artrita reumatoidă, boala Crohn, colita ulcerativă, psoriazisul și artrita idiopatică juvenilă, a adus anul trecut aproape 20 de miliarde de dolari SUA în vânzări la nivel mondial.
Importanța crescândă a produselor biologice se datorează, în mare parte, calităților lor terapeutice remarcabile. Biologicii oferă tratament și uneori chiar un remediu pentru unele dintre cele mai devastatoare și adesea netratabile boli, inclusiv numeroase tipuri de cancer, boli autoimune, cum ar fi artrita, boala Crohn și psoriazis, unele forme de orbire și multe altele.
Dar substanțele biologice sunt, de asemenea, foarte scumpe, costând de obicei între zeci de mii și sute de mii de dolari pe an. În câteva cazuri de substanțe biologice indicate pentru tratamentul bolilor rare, cum ar fi lipofuscinoza ceroidă neuronală de tip II sau boala Batten și atrofia musculară a coloanei vertebrale, prețul se apropie de un milion de dolari pe an de tratament. Ca rezultat, deși produsele biologice reprezintă doar aproximativ 1 până la 2% din prescripțiile scrise în Statele Unite, acestea sunt responsabile pentru mai mult de 30% din cheltuielile cu produse farmaceutice în general și „ponderea” lor în cheltuielile farmaceutice continuă să crească.
Prețul ridicat al produselor biologice se datorează parțial facilităților costisitoare de producție și investițiilor mari în cercetare și dezvoltare necesare pentru a lua biologici prin studii clinice și procese de aprobare FDA. În 2009, costul cercetării și dezvoltării pentru un copiat biologic a fost estimat la 100–200 milioane dolari. Desfășurarea cercetărilor și a studiilor clinice necesare dezvoltării unui nou produs biologic se estimează că va costa în sute de milioane de dolari pentru un produs biologic tipic.