Praziquantel la copii sub vârsta de 4 ani - Vizualizare text complet

Siguranța și validitatea științifică a acestui studiu sunt responsabilitatea sponsorului și a anchetatorilor studiului. Enumerarea unui studiu nu înseamnă că a fost evaluat de S.U.A. Guvernul federal. Cunoașteți riscurile și beneficiile potențiale ale studiilor clinice și discutați cu furnizorul dvs. de servicii medicale înainte de a participa. Citiți responsabilitatea noastră pentru detalii.

Detalii de studiu
Vizualizare tabulară
Niciun rezultat postat
Declinare de responsabilitate
Cum să citiți o înregistrare de studiu

Scopurile generale ale acestei propuneri sunt de a efectua un studiu pentru a aborda lacunele semnificative în ceea ce privește înțelegerea noastră a celor mai bune abordări ale tratamentului copiilor cu vârste cuprinse între 1 și 4 ani cu schistosomioză intestinală. Peste 200 de milioane de persoane din întreaga lume sunt infectate cu una dintre cele trei specii predominante de schistozomi, peste jumătate din infecții apar la copii. Studii recente au evidențiat faptul că mulți copii experimentează primele infecții înainte de vârsta de doi ani, prevalența infecției în rândul copiilor sub patru ani reflectând prevalența copiilor mai mari din aceeași comunitate. Important, praziquantel (PZQ), medicamentul utilizat la nivel mondial pentru tratamentul schistosomiazei, este aprobat doar de FDA în rândul adulților și copiilor cu vârsta peste patru ani. Doar un mic studiu condus de co-PI Bustinduy a evaluat farmacocinetica/farmacodinamica (PK/PD) a PZQ la copii. Studiul respectiv, realizat în rândul copiilor cu vârste cuprinse între 3 și 8 ani, sugerează cu tărie că doza actuală de 40 mg/kg este insuficientă, cu rate de vindecare mai mici decât cele constatate la 60 mg/kg.

În condiții endemice, PZQ este cel mai adesea administrat ca parte a campaniilor de chimioterapie preventivă la nivel de școală sau la nivelul întregii comunități. În prezent, niciuna dintre cele 28 de națiuni endemice africane de schistosomioză sau Filipine nu include copii sub vârsta de patru ani în programe de control. Motivele pentru acest lucru sunt multifactoriale și includ a) lipsa datelor suficiente PK/PD în această grupă de vârstă, fără niciunul la copiii sub trei ani, b) lipsa datelor de siguranță la o doză de 60 mg/kg, c) lipsa abordării datelor impactul tratamentului asupra creșterii cheie și a rezultatelor nutriționale în această grupă de vârstă vulnerabilă care împiedică prioritizarea tratamentului, d) nu există studii PK/PD efectuate în contextul S. japonicum pediatric și e) etichetarea FDA care nu include copiii mici.

Scopurile acestei propuneri sunt de a desfășura un studiu randomizat, controlat de fază II, care va fi realizat într-o regiune endemică S. mansoni din Uganda și o regiune endemică S. japonicum din Filipine cu N = 600 de copii cu vârste cuprinse între 1 și 4 ani, care vor aborda multe dintre lacunele actuale care împiedică tratamentul copiilor mici. Mai exact, în SA1 vom 1) evalua PK/PD al dozării PZQ la copiii cu vârsta sub 4 ani la doze de 40 față de 60 mg/kg, 2) extindem obiectivele PD pentru a include teste antigen de ultimă generație și rezultatele morbidității, 3) evaluează PK/PD ambilor enantiomeri PZQ și 4) abordează ipoteza inovatoare că enteropatia de mediu (EE) contribuie la variabilitatea interindividuală semnificativă observată în PZQ PK/PD. În SA2, vom 1) evalua siguranța PZQ administrată la 60 mg/kg în două cohorte mari de copii foarte mici, 2) vom evalua impactul a două intervale de tratament diferite (6 vs 12 luni) asupra stării nutriționale, creșterii și riscul de anemie și 3) abordează ipoteze inovatoare cu privire la mecanismele prin care schistosomiaza contribuie la morbiditate în această grupă de vârstă, inclusiv translocația microbiană EE și intestinală, cu activarea imună sistemică consecventă.