Dieta cu conținut scăzut de proteine la pacienții cu miopatii legate de colagen VI - Vizualizare text complet
 | Siguranța și validitatea științifică a acestui studiu sunt responsabilitatea sponsorului și a anchetatorilor studiului. Enumerarea unui studiu nu înseamnă că a fost evaluat de S.U.A. Guvernul federal. Citiți responsabilitatea noastră pentru detalii. |
- Detalii de studiu
- Vizualizare tabulară
- Niciun rezultat postat
- Declinare de responsabilitate
- Cum să citiți o înregistrare de studiu
- Acesta este un studiu explorator în 2 etape, cu o fază de observație de 3 luni pe cursul natural, urmat de un studiu pilot de 12 luni, deschis, necomparativ, cu un singur braț, de fază II, privind eficacitatea, siguranța și tolerabilitatea o dieta saraca in proteine (LPD) la 8 pacienti adulti cu miopatie Bethlem (BM) si distrofie musculara congenitala Ullrich (UCMD).
- Obiectivul acestui studiu este de a testa efectul unui LPD normocaloric pentru a reactiva autofagia la pacienții cu BM/UCMD. Obiectivul principal al studiului va fi modificarea biopsiei musculare a Beclin 1, un marker al autofagiei, la 1 an de tratament cu LPD, comparativ cu valoarea inițială.
- Rațiunea se bazează pe descoperirile noastre că (i) disfuncția mitocondrială mediată de deschiderea necorespunzătoare a PTP joacă un rol cheie în miopatiile de colagen VI; (ii) autofagia defectă cu eliminarea afectată a mitocondriilor defecte amplifică defectul; și (iii) reactivarea autofagiei cu o dietă săracă în proteine sau tratament cu ciclosporină A, inhibitorul PTP mitocondrial, șoareci Co6a1 -/- vindecați, sugerând o țintă comună dintre toate tratamentele benefice - și anume autofagia.
- Obiectivele specifice ale acestui proiect sunt (i) studierea modificărilor parametrilor clinici, nutriționali și de laborator într-o cohortă de pacienți cu BM/UCMD pe parcursul unei perioade de observație de 3 luni înainte de începerea tratamentului LPD; (ii) evaluează efectul unui LPD normocaloric în corectarea autofagiei defecte la nivelul mușchilor pacienților; (iii) testați dacă noii biomarkeri neinvazivi de activare a autofagiei examinați în sânge reflectă efectul LPD în biopsia musculară; (iv) evaluează eficacitatea clinică și siguranța LPD cu o combinație inovatoare de măsuri complementare ale stării nutriționale la pacienți.
- Rezultatul anticipat este definirea și validarea unei abordări nutriționale terapeutice în reglarea ascendentă a autofagiei pentru BM/UCMD.
| Miopatia Bethlem Distrofia musculară congenitală Ullrich | Altele: dieta saraca in proteine | Faza 2 |