Cum funcționează terapia de înlocuire genică
Descoperiți știința terapiei de înlocuire a genelor
Aflați cum această abordare încearcă să abordeze cauza principală a bolilor genetice.
Terapia de substituție genică este studiată ca opțiune de tratament pentru bolile genetice și dorim să vă ajutăm să înțelegeți știința din spatele ei.
Pentru început, să vorbim despre gene. Genele sunt secțiuni mici ale ADN-ului. ADN-ul este moștenit de la părinții tăi și conține instrucțiuni care îi spun organismului cum să funcționeze corect. Genele specifice spun organismului cum să producă anumite proteine. Proteinele joacă roluri importante în corp, cum ar fi să vă ajutați celulele să funcționeze corect sau să acționeze ca elemente constitutive ale corpului. Dacă o genă are o eroare și corpul nu poate produce o anumită proteină, aceasta poate dăuna sănătății unei persoane.
O boală genetică sau o tulburare este rezultatul unei erori la una sau mai multe gene ale unei persoane. Boala pe care o are o persoană depinde de ce genă din ADN-ul său are eroarea. În funcție de boală sau tulburare, poate fi moștenită de la unul sau ambii părinți. Sau, uneori, este o schimbare care se întâmplă doar la întâmplare. O boală genetică cauzată de o singură genă defectă sau lipsă se numește boală monogenă.
Credem că bolile monogene sunt ținte ideale pentru terapia de înlocuire a genelor. Iata de ce:
Terapia de înlocuire genică este concepută pentru a viza cauza principală a unei boli - gena care nu funcționează corect - prin furnizarea unei noi copii de lucru a genei. Noua genă conține instrucțiunile pentru fabricarea proteinei de care are nevoie corpul, pe care nu le putea produce până acum. De exemplu, noua genă poate produce o proteină necesară pentru ca celulele să funcționeze corect. Odată ce proteina este făcută în aceste celule, există potențialul de a opri progresia bolii. Timpul este esențial, deoarece odată ce celulele își pierd capacitatea de a funcționa corect, este posibil să nu poată fi reparate, iar orice daune deja aduse corpului pot fi ireversibile.