Biologics Nature

Articolul | 21 octombrie 2020

nature

Terapia genică Cas9 pentru capcanele sindromului Angelman Ube3a-ATS ARN necodificator lung

Integrarea genomică a unui vector de virus adeno-asociat într-un model de șoarece al sindromului Angelman nu mai are liniște paternă Ube3a și salvează fenotipurile anatomice și comportamentale, sugerând o cale către tratamentul acestei tulburări neurodezvoltare.

  • Justin M. Wolter
  • , Hanqian Mao
  • , Giulia Fragola
  • , Jeremy M. Simon
  • , James L. Krantz
  • , Hannah O. Bazick
  • , Baris Oztemiz
  • , Jason L. Stein
  • & Mark J. Zylka

Articolul | 08 octombrie 2020

Anticorpii optimizați pentru Fc determină imunitatea CD8 la infecțiile respiratorii virale

O variantă de domeniu Fc a anticorpului cu legare îmbunătățită la un receptor Fc activat pe celulele dendritice promovează inducerea unui răspuns protector al celulelor T CD8.

  • Stylianos Bournazos
  • , Davide Corti
  • , Herbert W. Virgin
  • & Jeffrey V. Ravetch

Articolul | 29 iulie 2020

Un vaccin ARN determină imunitatea în melanomul tratat cu inhibitor de punct de control

Rezultatele unei analize intermediare exploratorii dintr-un studiu de fază I arată că un vaccin ARN orientat către patru antigeni asociați melanomului produce răspunsuri obiective durabile la pacienții cu melanom care sunt însoțiți de imunitate puternică a celulelor T CD4 + și CD8 +.

  • Ugur Sahin
  • , Petra Oehm
  • , Evelyna Derhovanessian
  • , Robert A. Jabulowsky
  • , Mathias Vormehr
  • , Maike Gold
  • , Daniel Maurus
  • , Doreen Schwarck-Kokarakis
  • , Andreas N. Kuhn
  • , Tana Omokoko
  • , Lena M. Kranz
  • , Mustafa Diken
  • , Sebastian Kreiter
  • , Heinrich Haas
  • , Sebastian Attig
  • , Richard Rae
  • , Katarina Cuk
  • , Alexandra Kemmer-Brück
  • , Andrea Breitkreuz
  • , Claudia Tolliver
  • , Janina Caspar
  • , Juliane Quinkhardt
  • , Lisa Hebich
  • , Malte Stein
  • , Alexander Hohberger
  • , Isabel Vogler
  • , Inga Liebig
  • , Stephanie Renken
  • , Julian Sikorski
  • , Melanie Leierer
  • , Verena Müller
  • , Heidrun Mitzel-Rink
  • , Matthias Miederer
  • , Christoph Huber
  • , Stephan Grabbe
  • , Jochen Utikal
  • , Andreas Pinter
  • , Roland Kaufmann
  • , Jessica C. Hassel
  • , Carmen Loquai
  • & Özlem Türeci

Articolul | 01 iulie 2020

Suprimarea proteinei proteolipide salvează boala Pelizaeus - Merzbacher

Într-un model de șoarece al leucodistrofiei Pelizaeus - boala Merzbacher, mielinizarea, performanța motorie, funcția respiratorie și durata de viață sunt îmbunătățite prin suprimarea expresiei proteinelor proteolipidice, sugerând PLP1 ca țintă terapeutică pentru pacienții umani cu această boală și, mai pe larg, oligonucleotide antisens ca modalitate farmaceutică pentru tratamentul tulburărilor de mielină.

  • Matthew S. Elitt
  • , Lilianne Barbar
  • , H. Elizabeth Shick
  • , Berit E. Powers
  • , Yuka Maeno-Hikichi
  • , Mayur Madhavan
  • , Kevin C. Allan
  • , Baraa S. Nawash
  • , Artur S. Gevorgyan
  • , Stevephen Hung
  • , Zachary S. Nevin
  • , Hannah E. Olsen
  • , Midori Hitomi
  • , Daniela M. Schlatzer
  • , Hien T. Zhao
  • , Adam Swayze
  • , David F. LePage
  • , Weihong Jiang
  • , Ronald A. Conlon
  • , Frank Rigo
  • & Paul J. Carpenter

Articolul | 24 iunie 2020

IL-18BP este un punct de control imun secretat și o barieră la imunoterapia cu IL-18

O versiune tehnică a IL-18 care este rezistentă la legarea de către receptorul momeală solubil IL-18BP prezintă o activitate antitumorală puternică la modelele de șoareci de cancer.

  • Ting Zhou
  • , William Damsky
  • , Orr-El Weizman
  • , Meaghan K. McGeary
  • , K. Patricia Hartmann
  • , Connor E. Rosen
  • , Suzanne Fischer
  • , Ruaidhri Jackson
  • , Richard A. Flavell
  • , Jun Wang
  • , Miguel F. Sanmamed
  • , Marcus W. Bosenberg
  • & Aaron M. Ring

Articolul | 18 mai 2020

Neutralizare încrucișată a SARS-CoV-2 de către un anticorp monoclonal SARS-CoV uman

Anticorpul monoclonal S309, identificat din memoria celulelor B ale unei persoane infectate cu SARS-CoV în 2003, sau cocktailurile de anticorpi care conțin acest anticorp neutralizează puternic SARS-CoV-2.

  • Dora Pinto
  • , Parcul Young-Jun
  • , Martina Beltramello
  • , Alexandra C. Walls
  • , M. Alejandra Tortorici
  • , Siro Bianchi
  • , Stefano Jaconi
  • , Katja Culap
  • , Fabrizia Zatta
  • , Anna De Marco
  • , Alessia Peter
  • , Barbara Guarino
  • , Roberto Spreafico
  • , Elisabetta Cameroni
  • , James Brett Case
  • , Rita E. Chen
  • , Colin Havenar-Daughton
  • , Gyorgy Snell
  • , Amalio Telenti
  • , Herbert W. Virgin
  • , Antonio Lanzavecchia
  • , Michael S. Diamond
  • , Katja Fink
  • , David Weesler
  • & Davide Corti

Articolul | 25 septembrie 2019

Tratamentul diabetului de tip 2 cu citokina de designer IC7Fc

Citokina himerică IC7Fc combină efectele benefice ale citokinelor IL-6 și CNTF asupra pierderii în greutate și metabolismului la șoareci, fără efecte secundare evidente la șoareci și primate neumane.

  • Maria Findeisen
  • , Tamara L. Allen
  • , Darren C. Henstridge
  • , Helene Kammoun
  • , Amanda E. Brandon
  • , Laurie L. Baggio
  • , Kevin I. Watt
  • , Martin Pal
  • , Lena Cron
  • , Emma Estevez
  • , Christine Yang
  • , Greg M. Kowalski
  • , Liam O'Reilly
  • , Casey Egan
  • , Emily Sun
  • , Le May Thai
  • , Guy Krippner
  • , Timothy E. Adams
  • , Robert S. Lee
  • , Joachim Grötzinger
  • , Christoph Garbers
  • , Steve Risis
  • , Michael J. Kraakman
  • , Natalie A. Mellet
  • , James Sligar
  • , Erica T. Kimber
  • , Richard L. Young
  • , Michael A. Cowley
  • , Clinton R. Bruce
  • , Peter J. Meikle
  • , Paul A. Baldock
  • , Paul Gregorevic
  • , Trevor J. Biden
  • , Gregory J. Cooney
  • , Damien J. Keating
  • , Daniel J. Drucker
  • , Stefan Rose-John
  • & Mark A. Febbraio