Analiza proceselor de modificare a modificărilor minime

modificare

Boala schimbării minime (MCD) este cea mai frecventă la copiii mici, dar se poate materializa la adulți. TrialSite News a primit o solicitare de a oferi o imagine de ansamblu asupra stării cercetărilor clinice pentru această boală renală rară. Un cititor fidel a avut o experiență terifiantă în care copilul lor s-a îmbolnăvit grav de această boală cu simptome periculoase - de la pierderea masivă de proteine ​​prin urină la umflături șocante (edeme) până la dureri corporale severe. În cele din urmă, standardul general de îngrijire (menționat mai jos) remisiunea forțată; cu toate acestea, au existat apariții înfricoșătoare de atunci și familia cititorului trăiește cu un anumit nivel de frică și anxietate că această boală ar putea să lovească din nou.

Potrivit Fundației Naționale a Rinichilor (NKF), boala modificării minime (MCD) este un sindrom nefrotic rar întâlnit în primul rând la copii și la unii adulți. MCD este înspăimântător atunci când copiii noștri experimentează semnele și simptomele acestei boli - umflături extreme ale părților corpului de la glezne în sus de la edemul care se află peste tot în corp; creșterea în greutate considerabilă și durerea asociată și potențial dializă pentru unii în care umflarea este scăpată de sub control. Este o experiență terifiantă pentru copii și pentru părinți.

După cum a raportat Universitatea Michigan din Clinicatrials.gov:

Boala cu modificări minime (MCD), glomeruloscleroza focală segmentară (FSGS) și nefropatia membranoasă (MN), generează o povară financiară individuală și socială enormă, reprezentând aproximativ 12% din cazurile de boală renală (ESRD) predominante în stadiul final (2005) la o un cost anual în SUA de peste 3 miliarde de dolari. Cu toate acestea, clasificarea clinică a acestor boli este considerată a fi inadecvată de comunitatea științifică. Având în vedere slaba înțelegere a biologiei MCD/FSGS și MN, nu este surprinzător faptul că terapiile disponibile sunt imperfecte. Terapiilor le lipsește o bază biologică clară și, așa cum au experimentat multe familii, adesea nu sunt benefice și, de fapt, pot fi semnificativ toxice. Având în vedere aceste observații, este esențial să se efectueze cercetări care să abordeze aceste obstacole grave în îngrijirea eficientă a pacienților. ”

NKF raportează că multe afecțiuni nefrotice pot afecta funcția rinichilor prin perturbarea și deteriorarea glomerulilor, unitățile minuscule de filtrare din rinichi, unde se curăță sângele. Aceste condiții care afectează negativ glomerulii sunt cunoscute sub numele de boli glomerulare. TrialSite News a aflat din revizuirea site-ului web NKF că boala și-a asigurat numele, deoarece daunele nu pot fi văzute la microscop obișnuit. Atacul MCD generează simptome de stare nefrotică mai rapid decât în ​​cazul altor boli glomerulare. După cum sa raportat în Wikipedia, MCD afectează în primul rând copiii și este responsabilă de până la 10-25% din cazurile nefrotice la adulți.

Cauzele bolii la copii nu sunt cunoscute; pot apărea cauze secundare sau pot fi asociate cu următoarele:

  • Reactii alergice
  • Utilizarea AINS
  • Tumori
  • Infecții de virus

Conform NKF, planul standard de tratament pentru MCD include un medicament numit corticosteroid (adesea numit steroizi). O respectare strictă a planului de tratament este vitală la copii - în caz contrar, probabilitatea recidivei este considerabilă. Unii copii nu răspund bine la steroizi și sunt cunoscuți sub numele de sindrom nefrotic rezistent la steroizi sau SRNS. În aceste cazuri, copiilor li se administrează medicamente pentru tensiunea arterială (inhibitor ECA sau ARB). Cele două medicamente acționează pentru a aborda problemele de bază asociate bolii.

S-a raportat în Clinical Journal of American Nephrology în 2017 că noile cazuri de MCD variază de la două la șapte la 100.000 de copii. Autorii raportează că „prevalența exactă nu este cunoscută, dar pe baza evoluției bolii și a vârstei medii de debut, se poate estima că aproximativ 10-50 de cazuri la 100.000 de copii.

Tratamentul MCD la adulți începe de obicei cu steroizi. Adesea umflarea (edemul) este asociată cu MCD și medicul va oferi pacientului un inhibitor ECA sau un medicament ARB, pastile de apă sau limite semnificative în dietă (de exemplu, reducerea aportului de sodiu).

Există tratamente noi în cursul studiilor clinice? TrialSite News a făcut o revizuire a ClinicalTrials.gov, o revizuire a literaturii și a realizat câteva interviuri cu cei implicați în nefrologie. Ceea ce urmează este un rezumat al constatărilor. Am analizat studiile care erau active și care recrutează în prezent pacienți, cei cu înscriere prin invitație, studiile active care nu recrutează, iar acestea nu recrutează încă. Am interzis procesele care au fost retrase, încheiate etc. Am inclus toate fazele (I, II, III și IV), precum și toți sponsorii (comercial, academic, guvernamental, altele).

Prima observație a fost lipsa de noi medicamente în curs de desfășurare, luate în considerare de sponsori comerciali, academici sau guvernamentali. Doar cinci (5) studii sunt raportate pentru a se încadra în categoriile largi incluse pentru căutare. Cele cinci includ următoarele: