Rhythm Pharmaceuticals primește denumirea de boală pediatrică rară de la U
BOSTON, 01 iulie 2020 (GLOBE NEWSWIRE) - Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), o companie biofarmaceutică în stadiu târziu care vizează dezvoltarea și comercializarea terapiilor pentru tratamentul tulburărilor genetice rare ale obezității, a anunțat astăzi că SUA Administrația pentru alimente și medicamente (FDA) a acordat denumiri rare de boli pediatrice pentru setmelanotidă, un agonist investigativ al receptorului melanocortin-4 (MC4R), pentru tratamentul obezității cu deficit de pro-opiomelanocortină (POMC) și a obezității cu deficit de receptor de leptină (LEPR). Așa cum s-a anunțat anterior, noua cerere de medicament (NDA) a companiei pentru setmelanotid a fost acceptată pentru depunere cu revizuire prioritară de către FDA și i s-a atribuit data de 27 noiembrie 2020 a unui obiectiv privind taxa pentru utilizatorii de medicamente pe bază de rețetă (PDUFA). .
În conformitate cu programele de desemnare și cupoane ale FDA pentru boli pediatrice rare, FDA poate acorda un voucher de revizuire prioritară unui sponsor care primește aprobarea produsului pentru o „boală pediatrică rară”, care este definită ca fiind o boală gravă sau care pune viața în pericol în care sau manifestările care pun viața în pericol afectează în primul rând persoanele cu vârsta cuprinsă între naștere și 18 ani și afectează mai puțin de 200.000 de persoane din SUA Sub rezerva aprobării de către FDA a setmelanotidei pentru tratamentul obezităților cu deficit de POMC și LEPR, Rhythm ar fi eligibil să primească un voucher de revizuire prioritară, care ar putea fi apoi răscumpărat pentru a primi revizuire prioritară pentru orice cerere de marketing ulterioară, sau vândut sau transferat către alte companii pentru programele lor.
„Credem că primirea denumirii rare de boală pediatrică pentru setmelanotidă, pentru care am primit anterior terapie avansată și statutul de medicament orfan, subliniază recunoașterea de către FDA a potențialului setmelanotidei de a trata obezitățile cu deficit de POMC și LEPR; două afecțiuni grave, ultra-rare pentru care opțiunile de tratament existente sunt extrem de inadecvate ”, a spus el
, M.D., medic primar al ritmului. „Ca urmare a debutului precoce, a obezității severe și a foametei insatiabile, mulți pacienți experimentează comorbidități debilitante începând din copilărie, care se înrăutățesc în timp și le pot afecta foarte mult calitatea vieții. Cu setmelanotida, credem că avem potențialul de a modifica această traiectorie a bolii prin administrarea unei terapii care poate fi dozată cronic începând din copilărie. Suntem recunoscători față de FDA pentru această desemnare și așteptăm cu nerăbdare să continuăm să lucrăm pentru atingerea obiectivului nostru de a furniza setmelanotidă persoanelor cu tulburări genetice rare ale obezității. ”