Pipeline - Rhythm Pharmaceuticals

Obezitate datorată deficitului heterozigot POMC, PCSK1 sau LEPR

pipeline

Obezitate cu deficit de SRC1

Obezitate cu deficit de SH2B1

Obezitate cu deficit de MC4R

FDA a acordat designul Breakthrough Therapy pentru setmelanotide pentru tratamentul obezității asociate cu defecte genetice în amonte de receptorul MC4 în calea leptină-melanocortină, care include sindromul Bardet-Biedl (BBS) și sindromul Alström. De asemenea, FDA a acordat denumirea de medicament orfan pentru setmelanotidă pentru tratamentul obezității datorate deficitului de POMC sau LEPR, BBS și sindromului Alström. Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) a acordat, de asemenea, denumirea PRIority MEdicines (PRIME) pentru setmelanotidă pentru tratamentul obezității și controlul foametei asociate cu tulburări de deficiență ale căii MC4R. Comisia Europeană a adoptat avizul pozitiv al Comitetului EMA pentru medicamente orfane și a desemnat setmelanotida drept medicament orfan pentru tratamentul pacienților cu obezitate din cauza deficitului de POMC sau LEPR, BBS și sindromul Alström.