Faza 1 Încercarea terapiei potențiale SMA, SRK-015, finalizează prima dozare, rapoarte Scholar Rock

Ce vă putem ajuta să găsiți astăzi?

încercarea

Scholar Rock a anunțat că a finalizat dozarea unui prim grup de voluntari sănătoși în studiul clinic de fază 1 al SRK-015, un candidat la tratament cu atrofie musculară spinală (SMA).

SRK-105 blochează selectiv activarea miostatinei, un factor de creștere produs în principal în celulele musculare scheletice care ajută la menținerea unei mase musculare sănătoase.

Activarea excesivă a miostatinei este asociată cu atrofia musculară. Studiile anterioare ale compușilor care vizează forma matură a miostatinei au constatat că pot afecta alți factori de creștere strâns legați, provocând posibil efecte secundare.

SRK-015 vizează forma latentă a miostatinei, blocând în mod specific activarea acesteia în mușchi. Inhibarea activării miostatinei, mai degrabă decât blocarea moleculei mature deja activate, are potențialul de a evita efectele secundare.

În studiile preclinice, SRK-105 a prevenit atrofia suplimentară la șoareci cu risipa musculară și a crescut masa și funcția musculară a animalelor sănătoase.

Compania crede că SRK-105 ar putea deveni primul tratament direcționat către mușchi pentru a inversa sau preveni atrofia musculară suplimentară la pacienții cu SMA.