Candidatul SMA SRK-015 arată o promisiune la voluntarii sănătoși
Ce vă putem ajuta să găsiți astăzi?
Rezultatele de top ale unui studiu de fază 1 au arătat că SRK-015 a avut un profil de siguranță pozitiv și efecte durabile la voluntarii adulți sănătoși.
Aceste descoperiri au susținut începerea studiului de fază 2 TOPAZ (NCT03921528) pentru a evalua eficacitatea SRK-015 pentru a îmbunătăți funcția motorie a pacienților cu SMA. TOPAZ se înscrie în prezent la Universitatea Stanford și Universitatea Columbia și intenționează să includă 50-60 de pacienți cu tipuri SMA 2 și 3. Pentru mai multe informații despre site-urile studiului și contactele, accesați aici.
Scholar Rock - compania care dezvoltă SRK-015 - va prezenta concluziile fazei 1 la conferința anuală Cure SMA, în Anaheim, California, 28 iunie - 1 iulie.
„Aceste date oferă informații inițiale privind siguranța și mecanicismul pentru SRK-015 și susțin programul nostru de fază 2”, a declarat Yung Chyung, MD, medicul șef al Scholar Rock, într-un comunicat de presă.
Nagesh Mahanthappa, dr., Președinte și CEO Scholar Rock, a comentat că datele farmacologice de fază 1 oferă dovezi inițiale de mecanism pentru „abordarea terapeutică unică a companiei de a viza forma latentă a factorilor de creștere”. El a adăugat că Scholar Rock așteaptă cu nerăbdare să avanseze dezvoltarea modulatorilor factorilor de creștere pentru alte boli.
SRK-015 este un anticorp artificial creat pentru a bloca activarea miostatinei latente (imature), un regulator negativ al masei musculare care se găsește în mare parte în celulele musculare scheletice. Când este activă, miostatina inhibă creșterea musculară și scăderea nivelului de activitate este asociată cu o masă și forță musculară mai mari.
Candidatul la tratament SMA a primit statutul de medicament orfan atât din S.U.A. Food and Drug Administration și Comisia Europeană.