Analiza intenției de a trata - o prezentare generală a subiectelor ScienceDirect
Analiza intenției de a trata este singurul mod în care ne putem asigura că randomizarea inițială s-a menținut și, prin urmare, grupurile sunt comparabile.
Termeni asociați:
Descărcați în format PDF
Despre această pagină
Analiza intenționată de tratat versus analiza protocolului
V Rezumat
Analiza intenționată de tratat este standardul de aur pentru studiile clinice randomizate (32). În analiza ITT, datele de la toți subiecții înscriși inițial într-un studiu clinic sunt utilizate pentru analiza eficacității și siguranței. Având în vedere faptul că datele colectate pot fi incomplete și având în vedere faptul că unii subiecți s-au abătut oarecum de la instrucțiunile din Protocolul de studiu clinic, este tentant să se efectueze analiza folosind doar date de la subiecții „perfecți”. ., unde se numește această analiză, analiza PP. Analiza intenției de a trata și analiza PP pot introduce fiecare părtiniri diferite în concluzii, în ceea ce privește siguranța și eficacitatea. Din acest motiv, anchetatorii efectuează de obicei ambele tipuri de analize.
Proiectarea studiilor clinice în insuficiența cardiacă
Analiza intenției de a trata
Evaluarea calității datelor și transformarea datelor
ITT modificat
FIGURI 14.4. Încălcări ale GCP și ITT.
Virusul hepatitei C
37.5.1.2 Genotip IL28B și terapie cu Peginterferon/Ribavirină în VHC-1
Analiza intenționată de tratat a cohortei de farmacogenomică IDEAL a arătat că, în rândul pacienților caucazieni cu HCV-1 tratați cu pegIFN și RBV, rata SVR a fost de 69% la pacienții cu varianta IL28B cu răspuns bun față de 33% și 27% în context a variantelor de răspuns slab [5] (Figura 37.2). În regiunile în care DAA sunt anticipate, aceste informații pot fi utile pentru informarea deciziei de tratament imediat sau pentru a aștepta disponibilitatea agenților cu acțiune directă (DAA) pentru VHC-1 [5]. Pacienții care au genotipuri cu răspuns slab IL28B au o rată scăzută a SVR cu standardul curent de îngrijire și sunt cei mai potriviți pentru amânare. Puterea predictivă negativă a genotipului IL28B este de numai ∼70%, cu toate acestea [5] și, prin urmare, nu ar trebui utilizată singură pentru a exclude pacienții de la tratament, în special la pacienții cirotici din regiuni în care disponibilitatea terapiei DAA este probabil întârziată. Genotiparea IL28B este acum disponibilă ca diagnostic comercial sau ca test de cercetare în majoritatea țărilor dezvoltate.
Cadrul de metaevaluare a studiilor de evaluare
11.2.14.1 Evaluare constructivă
Principiul intenției de a trata este o necesitate încorporată pentru un proiect de evaluare constructivă. Evaluarea constructivă se caracterizează prin disponibilitatea de a se abate considerabil de la planul inițial în funcție de proces și de rezultatele obținute, în timp ce instrumentele și tehnicile de sprijin trebuie să fie proiectate, adaptate, înlocuite sau rafinate pentru a se adapta schimbărilor intermediare; acest lucru împreună cu o filozofie de susținere se compară cu evaluarea constructivă. Nu este întotdeauna fezabil să proiectăm proiecte de cercetare pe deplin conforme pentru aplicarea teoriilor, metodologiei și metodelor la fiecare etapă în cadrul aplicațiilor de testare complet controlate, în special nu pentru evaluarea soluțiilor IT mari. Nici nu poate fi fezabil să se facă studii pe o multitudine sau chiar pe un anumit număr de cazuri în paralel cu media rezultatului. Este posibil să trebuiască să luați unul sau doar câteva cazuri disponibile, să aplicați metodele în măsura posibilului, să manevrați în spațiul conformității și abaterilor înainte de a putea obține lecții din experiențele acumulate și de a le folosi pentru a face adaptări ale metodologiei/metodei și apoi încearcă din nou.
Probleme biostatistice în studiile clinice TBI
Date lipsa
Principiul intenției de a trata 10 necesită ca toți subiecții randomizați, indiferent de respectarea protocolului, să fie analizați în brațul de tratament la care au fost repartizați aleatoriu. Abordarea implicită a majorității procedurilor statistice este denumită o analiză completă a cazurilor, care implică omiterea subiecților cu date lipsă cu privire la oricare dintre variabilele specificate în analiză. Această abordare nu este în concordanță cu principiul intenției de a trata; pentru a analiza toți subiecții randomizați, datele lipsă trebuie imputate sau completate într-un fel. Acest lucru nu este același lucru cu alcătuirea datelor; procedurile de imputare presupun că datele observate (despre caracteristicile de bază, atribuirea tratamentului, rezultatele posttratament, de exemplu) pot fi utilizate pentru a prezice răspunsul lipsă.
Inferația rezultată din procedurile multiple de imputare 49 reflectă incertitudinea procedurii și, prin urmare, este preferată procedurilor de imputare unice. În cazul imputării multiple, imputarea se repetă de mai multe ori (adesea între 5 și 10 ori) și fiecare set de date complet este analizat în mod obișnuit. Rezultatele individuale sunt apoi combinate statistic, rezultând o singură estimare a efectului tratamentului și a erorii standard corespunzătoare și a valorii P, pentru a face inferență.
Datele care lipsesc din cauza retragerii consimțământului ar trebui, de asemenea, anticipate. Din nou, protocolul ar trebui revizuit pentru elemente care ar putea afecta dorința pacientului de a continua. Un subiect s-ar putea sătura de vizitele lunare la clinică, mai ales dacă rezultatul primar este la 6 sau 12 luni. Imagistica de urmărire invazivă sau testarea sângelui ar putea afecta dorința unui subiect de a continua ca subiect de studiu. În situații de urgență și în anumite condiții, un subiect poate fi înscris sub excepție de la consimțământul informat fără consimțământul subiectului sau al unui reprezentant autorizat legal; vezi codul de reglementări FDA 21 CFR 50.24 50 pentru detalii. Studiile recente TBI ale progesteronului 15 și eritropoietinei 51 au permis înscrierea subiecților la Excepție de la consimțământul informat. În cazul în care subiectul sau reprezentantul refuză consimțământul odată ce pot face acest lucru, totuși, urmărirea ulterioară ar trebui întreruptă.