Rhythm Pharmaceuticals anunță transmiterea cererii de autorizare de punere pe piață către europene
-- Compania anunță, de asemenea, date pozitive de la opt pacienți suplimentari, inclusiv patru pacienți pediatrici, înscriși în studiile clinice esențiale de fază 3; toți au atins obiectivul primar de 10% pierderea în greutate --
-- Setmelanotida a fost bine tolerată într-un studiu de extindere pe termen lung, cu beneficii clinice continue și pierderea în greutate durabilă observată până la trei ani de tratament --
BOSTON, 01 iulie 2020 (GLOBE NEWSWIRE) - Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), o companie biofarmaceutică în stadiul târziu care vizează dezvoltarea și comercializarea terapiilor pentru tratamentul tulburărilor genetice rare ale obezității, a anunțat astăzi că și-a depus cererea de autorizare de punere pe piață (MAA) către Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) setmelanotide, agonist al companiei receptorului melanocortinei-4 (MC4R), pentru tratamentul obezității cu deficit de pro-opiomelanocortină (POMC) și a obezității cu deficit de receptor de leptină (LEPR). Companiei i s-a acordat o evaluare accelerată a MAA, ceea ce ar putea scurta timpul de revizuire de către Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP).
Împreună cu această comunicare, Rhythm a anunțat date pozitive suplimentare de la opt pacienți suplimentari, inclusiv patru pacienți pediatrici, înscriși în cele două studii clinice pivot de fază 3 pentru obezități cu deficit de POMC și LEPR, precum și date actualizate din studiul său de extindere pe termen lung a setmelanotidă la pacienții cu obezitate cu deficit de POMC sau LEPR. Rhythm a inclus aceste date în pachetul său de trimitere MAA către EMA.
„Suntem încântați că am depus MAA pentru setmelanotidă pentru tratamentul obezităților cu deficit de POMC și LEPR, un alt pas către obiectivul nostru de a furniza setmelanotidă pacienților cu aceste tulburări ultra-rare”, a spus el.
, M.D., medic primar al ritmului. Suntem, de asemenea, încântați să raportăm date suplimentare care oferă dovezi suplimentare cu privire la impactul potențial al setmelanotidei asupra conducerii pierderii în greutate la pacienții cu obezitate cu deficit de POMC sau LEPR. În special, suntem încurajați să vedem activitatea terapeutică la copii și adolescenți în rândul pacienților noștri suplimentari. Aceste tulburări cronice apar adesea în copilărie, pacienții care suferă de obezitate severă și foame insaciabilă începând de la o vârstă foarte fragedă. Prin intervenția mai timpurie, credem că ar putea fi posibilă reducerea semnificativă a greutății corporale și a foametei, prevenind astfel dezvoltarea unor comorbidități debilitante asociate adesea cu debut precoce, creștere rapidă în greutate și îmbunătățirea calității vieții pentru pacienți și familiile lor. ”
a continuat, „În plus, datele din studiul nostru de extensie arată că tratamentul cu setmelanotidă a rămas bine tolerat timp de peste trei ani, pacienții continuând să își mențină sau chiar să aprofundeze pierderea în greutate”.
În august 2019, Rhythm a anunțat rezultate pozitive de căldură din cohortele pivot în cele două studii clinice de fază 3 care evaluează setmelanotida pentru tratamentul obezităților cu deficit de POMC și LEPR. Ambele studii cu obiectivele lor primare și toate obiectivele secundare cheie, demonstrând o creștere semnificativă statistic și semnificativă clinic a pierderii în greutate și reduceri ale foamei insaciabile sau hiperfagiei, la pacienții cu obezitate cu deficit de POMC și LEPR.
Date privind pacienții suplimentari cu obezitate cu deficit de POMC și LEPR